Gesunde Kinder
sind unsere Zukunft

25.06.2010

Pressemitteilung des Berufsverbandes der Kinder- und Jugendärzte (BVKJ e.V.) zum 40. Kinder- und Jugendärztetag 2010 (Prof. Dr. med. Stefan Wirth, Wissenschaftliche Leitung)

40. Kinder- und Jugendärztetag 2010
Prof. Dr. med. Stefan Wirth, Wissenschaftliche Leitung

Neue Medikamente für Kinder
Die Entwicklung von neuen Medikamenten ist alltäglicher Fortschritt in der Medizin. Es ist ein sehr aufwändiger und teurer Prozess bis von der chemischen Substanz ein zugelassenes Medikament entstanden ist, nur wenige Ausgangssubstanzen „kommen dabei durch“. Ein Entwicklungszeitraum von 10 Jahren ist normal. Zweifellos orientiert sich das Interesse an einem Medikament nicht unerheblich an dem wirtschaftlichen Potential, das es zur Amortisierung des Entwicklungsaufwands hat. Dieses hängt maßgeblich mit der Breite der Indikation und der damit möglichen Verbreitung sowie der Konkurrenzsituation zusammen. International wachen vor allem die Zulassungsbehörden der USA (FDA, Food and Drug Administration) und Europas (EMA, European Medical Agency) darüber, dass entsprechende Regularien und Zulassungsbestimmungen eingehalten werden. Dazu gehören auch einschlägig publizierte Zulassungsstudien.

Kinder und Jugendliche nicht im Fokus
Es ist naheliegend, dass medizinische Indikationen bei Kinder und Jugendlichen aus verschiedenen Gründen nicht im primären Fokus der Entwickler und Zulassungsbehörden stehen. Selbstverständlich gilt der Grundsatz, dass jedes Arzneimittel vor seinem therapeutischen Einsatz in der jeweiligen Zielpopulation auf Wirksamkeit und Sicherheit untersucht worden sein muss. Man hat die Hersteller gesetzlich dazu verpflichtet, diese Daten auch für Kinder und Jugendliche zu erarbeiten. Nur für die Indikationen bei Erwachsenen, die für Kinder unerheblich sind, gibt es Ausnahmen. Auch wenn eine deutlich stärkere Aktivität an pädiatrischen Studien festgestellt werden kann, kommt man nur langsam voran. Das hat tatsächlich vielschichtige Gründe, die nicht nur in der Interessenslage der Hersteller oder Zulassungsbehörden zu suchen sind. Hohe Sicherheitsauflagen, die sicherlich gut gemeint waren, haben die Möglichkeit sogenannter „Untersucher induzierter klinische Studien“ praktisch ausgeschlossen. Diese Studien waren am Patienten orientiert und aus der klinischen Praxis heraus formuliert. Firmen führen diese finanziell und logistisch sehr aufwändigen Studien meist in Kooperation mit auf klinische Studien spezialisierte Firmen durch. Das hat den Nachteil einer Abhängigkeit von der Indikationsstellung und der Ablauforganisation der Finanzgeber bzw. deren Kooperatoren. So werden die Studien häufig aus Zentralen in den USA geleitet, ein Umstand, der durch die Übertragung dortiger Verhältnisse auf Europa zu manch unrealistischer oder unüblicher Forderung im diagnostischen oder therapeutischen Ablauf führt. Wenn die Studien nicht exakt auf die lokalen Bedingungen und Abläufe zugeschnitten sind, wird die Rekrutierung von Patienten erheblich schwieriger.

Klinische Studien bei Kindern: ein weites Feld
Europäische Eltern lassen sich ohnehin schwerer motivieren, sich mit ihren Kindern an einer Medikamentenstudie zu beteiligen als Eltern aus Ländern, in denen diese sichere und qualitativ hochwertige medizinische Behandlung nicht selbstverständlich ist. Gar nicht so selten werden daher europäische Länder oder zumindest einige von ihnen bei internationalen Studien gar nicht mehr angesprochen.

Dabei ist eine klinische Studie für den Patienten viel sicherer als der problematische „off label use“, da die Kontrollen und Erfassungen nach festen Vorgaben und Protokollen erfolgen.

Ein weiteres Problem besteht darin, dass die Studien bei Kindern nur für die Erwachsenenindikationen durchgeführt werden müssen, nicht für Krankheitsbilder, die nur Kinder betreffen. Die Arzneimittelentwicklung wird zwar finanziell gestützt, bleibt aber freiwilligen Entscheidungen der pharmazeutischen Hersteller überlassen. Für Kinderstudien können im Vergleich zu Erwachsenen fast immer nur deutlich geringere Zahlen an Patienten rekrutiert werden, was wiederum manches statistische Problem bei der Kalkulation von Evidenz und Sicherheitsdaten nach sich ziehen kann.

Diese Situation hat dazu geführt, dass ältere, nicht für Kinder zugelassene Medikamente, mit denen man in der Altersgruppe „off label“ Erfahrung hat, nie mehr eine Zulassung bekommen werden. Kein Hersteller hat Interesse, dafür Geld auszugeben, da der Patentschutz im Regelfall längst abgelaufen ist. „Untersucher-induzierte“ Studien sind hingegen nicht finanzierbar und von logistischer Seite kaum durchführbar.

Die Kinder- und Jugendärzte müssen daher nachhaltig auf die aktuelle Situation hinweisen. Lösungsansätze bestehen in der konsequenten Vernetzung der klinischen Studienzentren, die auf pädiatrische Studien spezialisiert sind und in der finanziellen Förderung durch nationale und internationale Fördereinrichtungen. Auch muss sicher die eine oder andere Auflage zur Ablauforganisation von klinischen Studien für Kinder überprüft werden.


Kinder- und Jugendärztetag 2010
Bei der diesjährigen Jahrestagung des Berufsverbands der Kinder- und Jugendärzte (BVKJ) – dem Kinder- und Jugendärztetag 2010 - wird nach einem Satellitensymposium über Qualitätskontrolle in der Kinder- und Jugendmedizin dieses Thema in einem Übersichtsreferat am Samstag ausgiebig behandelt. An den beiden Tagen folgt dann ein Überblick über neue Entwicklungen oder Empfehlungen in der medikamentösen Therapie bei Kindern und Jugendlichen zu verschiedenen Indikationsgebieten.

Prof. Dr. med. Stefan Wirth
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
HELIOS Klinikum Wuppertal
Universität Witten/Herdecke

Anton Pizzulli
Kinder- und Jugendarzt
Köln